يعد مرض ضمور العضلات الشوكية من الأمراض الوراثية التي تصيب الأعصاب التي تظهر من الحبل الشوكي الموجود داخل العمود الفقري، ويظهر على شكل ضمور في عضلات الأطراف مع ارتخاء شديد فيها، مما يجعلها أضعف، وقد يعاني الأشخاص المصابون بالمرض من مشاكل تنفسية ومشاكل في البلع، ويصاب بالمرض حوالي 400 طفل في الولايات المتحدة كل عام.
ومؤخرا وافقت إدارة الغذاء والدواء الفيدرالية الأمريكية “FDA” على استخدام علاج عن طريق الحقن يدعي Zolgensma وهو يعد الدواء الأغلى في التاريخ، ويحتوى على مادة فعالة تسمى (onasemnogene abeparvovec-xioi)، وهو أول علاج جيني معتمد لعلاج الأطفال الذين تقل أعمارهم عن عامين والمصابين بضمور عضلي فقري (SMA)، والدواء يُسلم منه جرعة واحدة لمرة واحدة فقط في العمر، حيث يعمل على معالجة السبب الجذري للمرض، مما ينتج عنه آثار طويلة الأجل.
** اقرأ أيضا: دراسة حديثة: الطعام اللذيذ أفضل علاج للاكتئاب
والعلاج الجديد طور من قبل شركة “نوفارتس”، وهو علاج جيني يستخدم الفيروسات المعدلة وراثيا لتقديم نسخ صحية من جين SMN1 لخلايا المرضى الأطفال حتى يتمكنوا من توليد بروتين يساعدهم على النمو بشكل طبيعي، وحددت الشركة سعر الدواء بـ2.125 مليون دولار، لكل مريض للمرة الواحدة، ما يجعل منه الدواء الأغلى في السوق حتى الآن، بحسب ما أعلنته شبكة “الإذاعة الوطنية العامة الأمريكية (NPR)”.
وقالت كاثرين دونالدسون، المتحدثة باسم خطط التأمين الصحي الأمريكية، أن “نوفارتس” ستسمح لشركات التأمين بدفع تكاليف العلاج على مدى خمس سنوات كدفعات، والتي يصل متوسطها إلى 425 ألف دولار سنويا.
ومنذ عام تقريبا بدأ الجدل حول سعر هذا الدواء، عندما أصدرت شركة “نوفارتيس” تقديرا مبدئيا لتكلفة العلاج يقدر بـ5 ملايين دولار، وذلك وفق لما ذكره المعهد الأمريكي للمراجعة السريرية والاقتصادية (ICER)، وبحسب دراسات شركة AveXis الأمريكية، فإن شركة “نوفارتيس” قد حددت السعر بناءً على خصم بنسبة 50%، ويقاس جزئياً بالتكلفة طويلة الأجل لأدوية الأمراض النادرة.
** اقرأ أيضا: 3 طرق خطرة للتخسيس تعرض حياتك للوفاة
ويقول بيتر باخ، الذي يدرس السياسة الصحية في مركز ميموريال سلون كيترينج للسرطان في نيويورك: “إن هذا الدواء أمر مذهل للغاية، ولكن سعره مثال واضح لكيفية استنزاف أسعار الأدوية للمرضى، وهو ليس وحده، فقد تكلف العلاج الجيني الأول، الذي تمت الموافقة عليه في عام 2017 والمصمم لعلاج الحالة الوراثية التي تسبب العمى حوالي 425 ألف دولار للعين الواحدة”.
وفي الآونة الأخيرة وصلت العديد من أدوية الأمراض النادرة إلى السوق بتكلفة تصل إلى مئات الآلاف من الدولارات سنويًا، لكن القليل منها فقط ما تجاوز عتبة المليون دولار، ومن المتوقع أن يتم طرح أكثر من 60 علاجًا للجينات في السوق بحلول عام 2024، لكن طرح الدكتور ستيفن بيرسون، رئيس معهد المراجعة السريرية والاقتصادية سؤالا مهما وهو “من يستطيع أن يدفع هذا الثمن؟”.
